Twee kinderen overleden na behandeling met ‘baby Pia’-medicijn
  Foto:  REUTERS

In Rusland en Kazachstan zijn twee kinderen overleden na een behandeling met Zolgensma. Dat maakte de producent Novartis vorige week bekend.

Het medicijn herstelt een genetisch defect bij jonge ­kinderen die lijden aan een zeldzame erfelijke spierziekte. Het werd in ons land bekend toen de ouders van ‘baby Pia’ geld inzamelden via een sms-actie. Aan Zolgensma hangt een prijskaartje van ruim 2 miljoen euro vast. Sinds eind vorig jaar wordt het in ons land door de overheid terugbetaald.

De twee baby’s stierven aan acuut leverfalen, vijf tot zes ­weken na de behandeling. Volgens Novartis zijn het de eerste doden met het medicijn waarmee al 2.300 kinderen behandeld zijn. Dat Zolgensma tot ­leverschade kan leiden, was eerder al bekend. ‘Dit is geen nieuw veiligheidssignaal’, ­aldus Novartis. ‘We blijven ­geloven in het gunstige risico-batenprofiel van Zolgensma.’ Het bedrijf past de bijsluiter aan.

Je wil onze betalende artikels lezen maar nog geen abonnement nemen? Meld je aan en proef gratis van  plus-artikels.

Lees gratis ›

Geen betaalgegevens nodig