Goed nieuws voor baby Pia: ze is woensdag met het peperdure medicijn Zolgensma behandeld. 'Het was een enorme ontlading', zegt mama Ellen De Meyer.

Afgelopen woensdag, 9 oktober, rond 12 uur heeft Pia een prik gekregen van het dure, levensreddende medicijn Zolgensma. ‘Voor ons een van de belangrijkste dagen van ons leven’, zegt Ellen De Meyer, moeder van Pia, op een persconferentie.

De prik die Pia kreeg behoort tot de gentherapie. Eenvoudig gesteld kreeg Pia (gewijzigde) virussen ingespoten. Die gemodificeerde virussen zullen nu de slechte genen, verantwoordelijk voor de ziekte van Pia, te lijf gaan en die wijzigen of uitschakelen. Om die reden is één prik genoeg.

'Pia reageert heel goed. Ze is even vrolijk als altijd', aldus een opgeluchte mama. Voorlopig zijn er geen bijwerkingen. De Meyer benadrukt dat 'Pia nu een tijdje moet aansterken'. De ouders willen het bezoek de komende weken beperken om de kans op infecties zo klein mogelijk te houden. 'De bloedwaarden zijn oké, idem met de hartslag. Nu heeft het medicijn tijd nodig om in haar lichaam zijn werk te doen.' 

Baby Pia werd maandagavond al opgenomen in het ziekenhuis. De pers werd pas nadien ingelicht omdat het voor de ouders een heel persoonlijke zaak was.

Verhaal van hoop

'We hebben altijd goed beseft dat volledige genezing niet mogelijk is', aldus De Meyer. 'De ziekte blijft. Maar we hebben er hoop op dat we vooruitgang gaan zien. We hopen dat ze zelfstandig zal kunnen zitten, bijvoorbeeld in een rolstoel. Dan zal ze een volwaardig leven kunnen opbouwen.'

Maar dat heeft dus tijd nodig. 'Er zijn verhalen waar je ziet dat er de eerste dagen al resultaten zijn. Maar we moeten de tijd geven om resultaat te zien. We hopen dat ze haar hoofdje gemakkelijker recht kan houden en dat ze meer kracht heeft in haar bovenlichaam.'

De ouders geven aan dat ze heel erg zenuwachtig waren. 'Het was een enorme ontlading woensdag. Het is waar we al die maanden naar toe gewerkt hebben. Ik ben vaak in bed gekropen met het besef dat de kans klein was dat het ooit zou gebeuren. Pia’s verhaal is er een van hoop.'

De komende weken heeft het gezin vooral nood aan rust. 'Nu moeten we opnieuw op ons gezin focussen – ook op ons zoontje die het niet gemakkelijk gehad heeft. Voor hem is dat niet evident.'

De Meyer benadrukte ten slotte dat 'ze blij zijn dat ze door Pia het maatschappelijk debat hebben kunnen brengen, vooral dan rond de prijszetting van farmabedrijven'. 'Ik kan alleen maar hopen dat er in de toekomst iets fundamenteel verandert. Ik hoop dat onze stem luid genoeg is geweest om toch iets teweeg te brengen.'

Antistoffen

Vorige week was er ook al goed nieuws voor baby Pia: nadat de SMS-actie voldoende geld had opgeleverd om het peperdure medicijn van 1,9 miljoen euro te betalen, waren ook de laatste medische testen positief. Pia maakte geen antistoffen aan die de werking van de prik zouden tegengaan, ze was dus niet resistent aan het medicijn.